دواء أمريكي لعلاج التقزم للأطفال فوق ال 5 سنوات

تيشير القزامة (أو حالات قصر القامة) إلى مجموعة من الحالات التي تتميز بنمو هيكل عظمي أقصر من الطبيعي. ويمكن أن يظهر هذا الضيق في الذراعين والساقين أو الجذع. مؤخرا أقرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية استخدام حقن لعلاج التقزم عند الأطفال فوق سن الخامسة، ويعد التقزم المعروف بـ”الودانة” أحد أشكال قصر القامة الناجم عن طفرة في الجين المسؤول عن نمو العظام.

وحصل الدواء على الضوء الأخضر في الولايات المتحدة، كأول علاج للتقزم لدى الأطفال فوق سن الخامسة، وفقًا لوكالة «رويترز».

أسباب التقزم

حوالي 80% من الأشخاص الذين يولدون مصابين بالتقزم لديهم آباء متوسطو الحجم. وهذا يعني أن الطفرة الجينية التي تسبب الودانة تحدث أثناء الحمل، عندما يتم تخصيب بويضة الأم بواسطة الحيوانات المنوية للأب. من غير المعروف سبب حدوث هذه الطفرة الجينية، أو كيف تترجم الطفرة إلى خصائص الودانة.

عشرون في المائة من الأشخاص الذين يولدون مصابين بالودانة يرثون الجين المعيب من أحد الوالدين المصابين. إذا كان أحد الوالدين مصابًا بالودانة، فإن طفلهما لديه فرصة بنسبة 50% لوراثة الجين الخاص بهذه الحالة.

إذا كان كلا الوالدين مصابين بالودانة، فإن طفلهما يعاني من:

• واحد من كل أربعة معرض لخطر وراثة الجين المعيب من كلا الوالدين، مما يسبب حالة قاتلة تعرف باسم “الودانة المهيمنة المزدوجة” أو الودانة المتماثلة الزيجوت. الأطفال الذين يولدون بهذا الاختلاف عمومًا لا يعيشون بعد عمر 12 شهرًا
• فرصة بنسبة 50 في المائة لوراثة نسخة واحدة من الجين الخاص بهذه الحالة، وبالتالي الإصابة بالودانة
• فرصة واحدة من كل أربعة لعدم وراثة الجين، والحصول على مكانة طبيعية.

القزامة – مشاكل شائعة خلال فترة الرضاعة والطفولة

يواجه الأطفال المصابون بالودانة عددًا من الصعوبات، منها:

• صعوبات في التنفس – بما في ذلك الشخير وانقطاع التنفس أثناء النوم (التوقف المنتظم للتنفس أثناء النوم)، الناجم عن ضيق الممرات الأنفية
• التهابات الأذن – الناجمة عن ضيق قناة استاكيوس (الأنابيب التي تصل من الأذنين إلى الحلق) والممرات الأنفية
• أرجل منحنية – تكون الأرجل مستقيمة في البداية، ولكن مع مرور الوقت (في بعض الحالات) تصبح منحنية بمجرد أن يبدأ الطفل في المشي
• زيادة القعس القطني – وهو منحنى متخلف في الجزء السفلي من العمود الفقري
• انخفاض قوة العضلات – يتمتع الطفل بقوة عضلية أكثر ليونة من المعتاد، ويحتاج إلى دعم كافٍ حتى تصبح مجموعات العضلات جاهزة لدعم الرقبة والعمود الفقري
• استسقاء الرأس – يكون لدى الطفل خطر متزايد للإصابة باستسقاء الرأس (واحد من كل 100)، وهو تراكم السائل النخاعي داخل الجمجمة الذي يمكن أن يؤدي إلى تضخم الرأس
• الثقبة العظمى الضيقة – لدى الطفل فتحة أصغر من المعتاد في قاعدة الجمجمة (الثقبة الكبرى)، حيث يبدأ الحبل الشوكي. يمكن أن يضغط هذا في بعض الأحيان على جذع الدماغ ويسبب أعراضًا بما في ذلك انقطاع التنفس (توقف التنفس) وعلامات عصبية.