هيئة الدواء المصرية تكشف عن أول علاج لضمور العضلات الشوكي SMA

أعلنت هيئة الدواء المصرية عن تسجيل أول دواء يتم تداولة بسوق الدواء المصرى يستخدم فى علاج ضمور العضلات، وأكدت هيئة الدواء المصرية أن الدواء سوف يساهم فى تقليل معاناة المرضى، وكذلك القضاء على ظاهرة تهريب الأدوية، وانتشار التداول من خلال السوق السوداء، وتقليل نفقات الإنفاق.

ما هو مرض ضمور العضلات الشوكي؟

يذكر أن ضمور العضلات الشوكى (SMA) هو مرض وراثى يدمر بشكل تدريجى الخلايا العصبية الحركية فى جذع الدماغ والحبل الشوكى التى تتحكم فى نشاط العضلات الهيكلية الأساسية مثل ” التحدث، المشى، التنفس، البلع”، مما يؤدى إلى ضعف العضلات وضمورها.

 ومن أهم الحقائق المتاحة عن مرض ضمور العضلات الشوكي الآتي:

1- تبلغ نسبة انتشاره نحو 1: 10000 في كلا الجنسين طبقا لمراجع Genetics Home Reference.

2- توجد بعض أنواع ضمور العضلات الشوكي منذ الولادة، لكن البعض الآخر يظهر لاحقًا في الحياة، وتؤثر بعض الأنواع على متوسط العمر المتوقع.

3- المعهد الأمريكي للاضطرابات العصبية والسكتة الدماغية يصنف SMA إلى 4 أنواع رئيسية تختلف من حيث متى تبدأ الأعراض في الظهور وكيف تؤثر على متوسط العمر المتوقع ونوعية الحياة.

4- النوع الأول يؤثر على الوظيفة الجسدية ولكن ليس بالضرورة القدرة الفكرية، وهو حالة خطيرة تظهر عادة قبل سن 6 أشهر، وقد يولد الطفل بمشاكل في التنفس والتي يمكن أن تكون قاتلة في غضون عام دون علاج.

5- تظهر أعراض SMA من النوع 2 عادة في عمر 6-18 شهرًا، إذ قد يتعلم الرضيع الجلوس لكنه لن يكون قادرًا على الوقوف أو المشي، ويعيش معظم المصابين بالنوع الثاني من ضمور العضلات الشوكي حتى فترة المراهقة أو الشباب.

6- يظهر النوع الثالث أو ما يعرف بمرض Kugelberg-Welander بعد سن 18 شهرًا، وقد يعاني الفرد من الجنف أو التقلصات، وهو قصر في العضلات أو الأوتار ما قد يمنع المفاصل من الحركة بحرية.

7- SMA البالغ أو النوع الرابع نادر الحدوث، ويبدأ بعد سن 21 سنة حيث يصاب الشخص بضعف قريب من الخفيف إلى المتوسط، ما يعني أن الحالة تؤثر على العضلات الأقرب إلى مركز الجسم.

8- تعتمد أعراض ضمور العضلات الشوكي على نوعه وشدته، بالإضافة إلى العمر الذي يتطور فيه، لكن العلامات الأكثر شيوعا ما يلي:

• ضعف العضلات والارتعاش
• صعوبة في التنفس والبلع
• تغيرات في شكل الأطراف والعمود الفقري والصدر نتيجة ضعف العضلات
• صعوبة في الوقوف والمشي وربما الجلوس

9- SMA هو مرض تنكسي، وتميل الأعراض إلى التفاقم بمرور الوقت، مع العلم أن العديد من التغييرات ليست أعراضًا صارمة للضمور العضلي الشوكي بل هي مضاعفات لضعف العضلات الناتج.

10- حاليا لا يوجد علاج للضمور العضلي النخاعي لكن الأدوية الجديدة، مثل: Spinraza أو Zolgensma قد تبطئ تقدمه أو تقلل جزئيًا من مشكلاته.

وكانت رصد منظومة الشكاوى الحكومية استغاثات مرضى ضمور العضلات، وهو ما دفع الهيئة إلى العمل بأقصى طاقة ممكنة من أجل تخفيف الألم، وتوفير الدواء المعالج لمرض ضمور العضلات فى سوق الدواء المصري.