صيدلية الشفاء

هيئة الغذاء والدواء الأمريكية تقر أغلى عقار في العالم

وافقت إدارة الأدوية الفيدرالية الأمريكية (FDA) مؤخراً على علاج جديد لمرض نادر في تخثر الدم، بسعر باهظ. لكل جرعة، سيكلف 3.5 مليون دولار أمريكي، مما يجعله أغلى دواء في أي مكان في العالم.

للوهلة الأولى، السعر مذهل، لكن تحليلًا حديثًا حول فعالية الدواء من حيث التكلفة يشير إلى أن هذه تكلفة “عادلة” نسبيًا لما يحققه العلاج – على الأقل في الولايات المتحدة.

الدواء المسمى Hemgenix هو علاج للعلاج الجيني للهيموفيليا B، وهو مرض وراثي نادر يتسبب في انخفاض تخثر الدم. تشمل أخطر الأعراض نوبات نزيف عفوية ومتكررة يصعب إيقافها.

الرجال أكثر عرضة للمرض

يميل الهيموفيليا B إلى أن يكون أكثر شيوعًا عند الرجال منه لدى النساء، وبينما يصعب الحصول على رقم دقيق، تشير التقديرات إلى أن ما يقرب من 8000 رجل في الولايات المتحدة يعانون من هذا المرض مدى الحياة.

يمنح الدواء الرئيسي المستخدم حاليًا لعلاج الهيموفيليا B في الولايات المتحدة المرضى الذين يعانون من عامل التخثر الذي تمس الحاجة إليه، لكن تكاليف العلاج مدى الحياة باهظة. في الأشخاص الذين يعانون من أعراض حادة، هناك حاجة إلى نظام علاج روتيني ومكلف، نظام يمكن أن يبدأ بمرور الوقت في التراجع في فعاليته.

اليوم، يقدر الباحثون تكلفة حياة البالغين لكل مريض مصاب بالهيموفيليا ب المعتدلة إلى الشديدة بحوالي 21 إلى 23 مليون دولار أمريكي. تكاليف العلاج في المملكة المتحدة أرخص مما هي عليه في الولايات المتحدة أو في أي مكان آخر في أوروبا، لكنها لا تزال تصل إلى عشرات الملايين من الدولارات لكل مريض على مدار حياته.

من ناحية أخرى، فإن Hemgenix هو منتج عن طريق الوريد لمرة واحدة يتم إعطاؤه بجرعة واحدة بجزء بسيط من السعر. يُنقل المنتج إلى الجسم عبر ناقل فيروسي، مصمم هندسيًا لإيصال الحمض النووي إلى الخلايا المستهدفة في الكبد. ثم تقوم الخلايا بتكرار هذه المعلومات الجينية، وتنشر التعليمات الخاصة ببروتين التخثر، المعروف باسم العامل التاسع.

اختبرت دراستان حتى الآن فعالية وسلامة Hemgenix. في إحدى الدراسات التي شملت 54 مشاركًا يعانون من الهيموفيليا B الشديدة أو الشديدة بشكل معتدل، وجد الباحثون زيادة في مستويات نشاط العامل IX، مما يقلل من الحاجة إلى علاجات بديلة روتينية متاحة حاليًا للمرضى.

بعد تلقي العلاج الجيني، انخفض معدل تطور النزيف غير المنضبط لدى المرضى بنسبة تزيد عن 50 بالمائة مقارنة بمعدل خط الأساس لديهم.

تضمنت الآثار الجانبية الصداع، وأعراض تشبه أعراض الأنفلونزا، وارتفاع في الإنزيم في الكبد، وكلها يجب مراقبتها بعناية من قبل الأطباء من الآن فصاعدًا.

يقول “بيتر ماركس”، مدير إدارة الغذاء والدواء الأمريكية: “كان العلاج الجيني للهيموفيليا في الأفق منذ أكثر من عقدين. وعلى الرغم من التقدم في علاج الهيموفيليا، فإن الوقاية من نوبات النزيف وعلاجها يمكن أن تؤثر سلبًا على نوعية حياة الأفراد” . مركز التقويم والبحوث البيولوجية.

“توفر الموافقة اليوم خيارًا علاجيًا جديدًا لمرضى الهيموفيليا B وتمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من المرض المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا.”

لم يتضح بعد ما إذا كان هذا العلاج بالعلاج الجيني علاجًا للهيموفيليا B، لكن النتائج الأولية واعدة.

بالنسبة للاضطرابات الخطيرة، ولكن النادرة، مثل الهيموفيليا B، فإن إدارة الغذاء والدواء لديها تصنيف خاص لتحفيز البحث الطبي. يتم تصنيف Hemgenix، على سبيل المثال، على أنه “دواء يتيم” لأنه يعالج عددًا صغيرًا فقط من المرضى.

كجزء من هذا التعيين، تتمتع الشركة المصنعة لـ Hemgenix ، CSL Behring، بحقوق حصرية في السوق الأمريكية على مدار السنوات السبع القادمة.

تعتبر الحوافز التي تستخدمها حكومة الولايات المتحدة لتحفيز البحث العلمي طريقة مفيدة لتعزيز الابتكار في الأمراض النادرة التي لولا ذلك من شأنها أن تسقط على جانب الطريق، لكن هذه السياسة تمثل سيفًا ذا حدين.

وهذا يعني أيضًا أن السوق الأمريكية تتحمل تكلفة دعم احتكارات الأدوية، بينما تجني الدول الأخرى، التي تضع قيودًا على أسعار الأدوية، فوائد الأبحاث الدولية.

اليوم، تدفع الولايات المتحدة ما بين ضعفين وستة أضعاف مقابل الأدوية الموصوفة من الدول الأخرى حول العالم.

كان صاحب الرقم القياسي السابق لأغلى عقار هو شكل آخر من أشكال العلاج الجيني “طلقة واحدة” لعلاج ضمور العضلات الشوكي. بتكلفة تقدر بنحو 2 مليون دولار لكل دورة، أثار أيضًا جدلاً ساخنًا حول الطريقة التي تمول بها شركات الأدوية أعمالها.

في حين أن العديد من مصنعي الأدوية قد استفادوا من حالة الأدوية اليتيمة على مدى العقود القليلة الماضية لإنشاء احتكارات في مجال الطب، فقد يكون هذا المنتج الأخير حالة واحدة قد تعمل فيها السياسة مع بعض الأشخاص على الأقل.

من المؤكد أن التكاليف الأولية هائلة، ولكن بالنسبة لأولئك الذين قد يكونون محظوظين بما يكفي لامتلاك شركة تأمين داعمة، يمكن لـ Hemgenix توفير الملايين من التكاليف الطبية، وتحسين الحياة بطرق لا حصر لها.

تقوم الآن وكالة الأدوية الأوروبية ونظرائها المنظمين للعقاقير في المملكة المتحدة وأستراليا بمراجعة العلاج الجيني للاستخدام.

سيكون من المثير للاهتمام معرفة المقدار المسموح لمصنعي الأدوية بشحنه مقابل Hemgenix في أجزاء أخرى من العالم.

مقالات ذات صلة

اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

زر الذهاب إلى الأعلى